산카를로스, 캘리포니아--(뉴스와이어)--글로벌 종양학 기업 비원 메디신스(BeOne Medicines Ltd., Nasdaq: ONC; HKEX: 06160; SSE: 688235)는 미국 식품의약국(FDA)이 절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 HER2 양성(HER2+) 위, 위식도 접합부 또는 식도의 선암종(GEA) 성인 환자의 1차 치료를 위해 테빔브라®(TEVIMBRA®, tislelizumab)를 지헤라®(ZIIHERA®, zanidatamab) 및 화학요법과 병용하는 요법에 대한 추가 생물학적제제 허가신청(sBLA)을 승인했다고 발표했다. 이번 승인은 올해 초 뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨(The New England Journal of Medicine)에 게재된 HERIZON-GEA-01 3상 임상시험 결과를 근거로 한다.

GEA는 위, 위식도 접합부 및 식도의 선암종을 포함하며 미국에서 여전히 상당한 미충족 의료 수요가 존재하는 분야다. 미국에서는 매년 3만1000건 이상의 신규 위암 사례가 진단된다.[1] GEA 환자의 약 20%가 HER2+ 질환을 앓고 있으며, 이 아형은 역사적으로 치료가 어려웠다.[2,3,4]

최근의 발전에도 불구하고 진행성 또는 전이성 HER2+ GEA 환자의 장기 치료 결과는 여전히 어려운 상황이며, 보다 효과적인 1차 치료 옵션이 시급히 필요하다. 미국에서는 환자의 40% 미만만이 2년 이상 생존한다. 이러한 결과는 이 질환을 앓는 환자의 생존 기간 연장에 도움이 될 수 있는 추가 치료 옵션의 필요성을 보여준다.

텍사스대학교 MD 앤더슨 암센터 위장관 종양내과 교수 재퍼 A. 아자니(Jaffer A. Ajani) 박사는 “진행성 HER2 양성 위식도 선암종 환자에게 1차 치료는 치료 시작 단계에서 가능한 한 가장 큰 효과를 내고 질환의 경과를 변화시킬 수 있는 중요한 기회다. 따라서 환자에게 더 나은 치료 결과를 얻을 수 있는 최선의 가능성을 제공하기 위해 처음부터 가장 효과적인 치료 옵션과 병용요법을 제공하는 것이 특히 중요하다. 이번 요법에서 관찰된 전체 생존기간 중앙값 2년 이상이라는 결과는 역사적으로 치료 성과 개선이 어려웠던 환경에서 의미 있는 진전을 보여준다. PD-L1 하위군 전반에서 치료 혜택이 확인된 만큼, 이번 승인은 의사들이 PD-L1 상태와 관계없이 치료법을 선택할 수 있는 더 큰 유연성을 제공한다”고 말했다.

비원 메디신스 고형암 부문 최고의학책임자 마크 라나사(Mark Lanasa) 박사는 “이번 승인은 암 환자들을 위한 테빔브라의 영향력을 지속적으로 확대해 나가는 비원에 중요한 이정표다. 당사의 고형암 포트폴리오에서 처음으로 승인을 받은 기반 자산인 테빔브라는 다양한 종양 유형에서 상당한 미충족 의료 수요를 해결할 잠재력을 입증해 왔다. 오늘의 승인은 치료가 어려운 암 환자들을 위해 테빔브라를 활용한 혁신적이고 치료 관행을 변화시키는 병용요법을 발전시키려는 당사의 의지를 더욱 강화한다. 미국의 HER2 양성 위식도 선암종 환자와 의사들에게 새로운 1차 치료 옵션을 제공하게 돼 자랑스럽다”고 말했다.

호프 포 스토막 캔서(Hope for Stomach Cancer) 창립자 겸 전무이사 아키 스미스(Aki Smith)는 “HER2 양성 위식도암 환자와 그 가족에게 더 많은 시간이 주어진다는 것은 모든 것을 의미할 수 있다. 사랑하는 사람들과 더 많은 순간을 함께하고, 더 많은 중요한 이정표를 맞으며, 추가 치료 옵션이 시급히 필요한 이 질환에서 진전이 이뤄지고 있다는 더 큰 확신을 가질 수 있기 때문이다. HER2 양성 위식도암을 앓았던 아버지를 돌본 보호자로서, 치료가 시작될 때 가족들이 느끼는 두려움과 절박함, 그리고 처음부터 더 많은 치료 옵션을 이용할 수 있다는 것이 얼마나 큰 의미인지 개인적으로 잘 알고 있다. 우리는 이번 새로운 요법의 도입을 환영하며, 환자와 보호자들이 치료 옵션을 이해하고 치료 여정 전반에서 필요한 지원을 받을 수 있도록 돕는 데 계속 전념할 것”이라고 말했다.

HERIZON-GEA-01 3상 결과가 승인 근거 제공

이번 승인은 진행성 또는 전이성 HER2+ GEA의 1차 치료로 지헤라와 화학요법을 테빔브라와 병용하거나 병용하지 않는 요법을 트라스투주맙과 화학요법 병용요법과 비교 평가한 글로벌 3상 임상시험 HERIZON-GEA-01의 데이터를 근거로 한다.

임상시험의 주요 결과는 다음과 같다.

· 전체 생존기간(OS): 테빔브라·지헤라·화학요법 병용군은 OS에서 통계적으로 유의한 개선을 보였으며, 전체 생존기간 중앙값은 26.4개월로 대조군의 19.2개월과 비교됐다.

· 무진행 생존기간(PFS): 테빔브라·지헤라·화학요법 병용군은 PFS에서 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 개선을 보였으며, 무진행 생존기간 중앙값은 12.4개월로 대조군의 8.1개월과 비교됐다.

· PD-L1 상태와 관계없이 일관된 치료 혜택: OS와 PFS 개선은 PD-L1 음성 종양(TAP <1%) 환자를 포함한 환자 하위군 전반에서 관찰됐다. PD-L1 음성 종양 환자의 전체 생존기간 중앙값은 테빔브라·지헤라·화학요법 병용군에서 29.7개월로 대조군의 15.8개월과 비교됐다.

· HER2 발현 수준 전반에서 일관된 유효성: 테빔브라·지헤라·화학요법 병용요법은 HER2 IHC(면역조직화학) 3+ 및 HER2 IHC 2+ 환자군 모두에서 치료 혜택을 보였다.

· 안전성: 테빔브라·지헤라·화학요법 병용치료의 안전성은 전반적으로 각 요법 구성 성분의 알려진 안전성 프로파일과 일치했으며, 새로운 안전성 신호는 확인되지 않았다.

HERIZON-GEA-01 3상 시험 개요

HERIZON-GEA-01(NCT05152147)은 재즈 파마슈티컬스(Jazz Pharmaceuticals)와 공동으로 진행하는 글로벌 무작위 배정, 공개 라벨 임상 3상 시험이다. 본 임상은 진행성 또는 전이성 HER2 양성 GEA 성인 환자의 1차 치료로서 테빔브라를 병용하거나 병용하지 않은 지헤라 및 화학요법 병용요법의 유효성과 안전성을 표준 치료(트라스투주맙 및 화학요법 병용)와 비교 평가한다. 이 시험에는 전 세계 30개국 이상의 약 300개 임상 기관에서 총 914명의 환자가 무작위 배정되었다. 대상 환자는 중앙 평가를 통해 면역조직화학(IHC) 기준 HER2 3+ 발현, 또는 IHC 2+이면서 동소혼성화(ISH) 양성 판정을 받은 절제 불가능한 국소 진행성, 재발성 또는 전이성 HER2 양성 GEA(위식도 접합부를 포함한 위 또는 식도 선암종) 환자들이다. 환자들은 지헤라, 화학요법 및 테빔브라 병용군, 지헤라 및 화학요법 병용군, 트라스투주맙 및 화학요법 병용군 등 세 그룹으로 무작위 배정되었다. 본 시험은 눈가림 독립 중앙 심사(BICR)에 따른 무진행 생존기간(PFS)과 전체 생존기간(OS)을 이중 1차 평가변수(Dual primary endpoints)로 설정하여 평가를 진행하고 있다.

지헤라(zanidatamab-hrii) 소개

지헤라(ZIIHERA, zanidatamab)는 인간 표피성장인자 수용체 2(HER2)를 표적으로 하며 HER2의 두 개 세포외 부위에 결합하는 이중특이성 항체다. 자니다타맙이 HER2에 결합하면 내재화가 일어나 종양세포 표면의 HER2 수용체 발현이 감소한다. 자니다타맙은 보체 의존성 세포독성(CDC), 항체 의존성 세포독성(ADCC), 항체 의존성 세포 식세포작용(ADCP)을 유도한다. 이러한 기전은 시험관 내 및 생체 내에서 종양 성장 억제와 세포 사멸을 유도한다.[5]

자니다타맙은 HER2를 발현하는 고형암 환자를 위한 표적 치료 옵션으로 여러 임상시험에서 개발되고 있다. 자니다타맙은 이전에 전신 치료를 받은 절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 HER2 고발현(IHC 3+) 담도암(BTC) 환자의 치료제로 중국에서 승인됐다. 지헤라는 해당 BTC 환자를 대상으로 미국에서는 가속 승인을, 유럽연합에서는 조건부 판매 허가를 획득했다. 자니다타맙은 해당 물질을 최초 개발한 자임웍스(Zymeworks)와의 라이선스 계약에 따라 재즈(Jazz)와 비원이 개발하고 있다. 비원은 인도와 일본을 제외한 아시아, 호주 및 뉴질랜드에서 자임웍스로부터 자니다타맙의 권리를 도입했으며, 재즈 파마슈티컬스는 기타 모든 지역에 대한 권리를 보유하고 있다.

ZIIHERA는 Zymeworks BC Inc.의 등록상표다.

테빔브라(tislelizumab-jsgr) 소개

테빔브라(TEVIMBRA)는 PD-1에 대해 높은 친화도와 결합 특이성을 갖도록 독특하게 설계된 인간화 면역글로불린 G4(IgG4) 항-프로그램된 세포사멸 단백질 1(PD-1) 단클론항체다. 대식세포의 Fc-감마(Fcγ) 수용체에 대한 결합을 최소화하도록 설계돼 체내 면역세포가 종양을 탐지하고 공격하는 데 도움을 준다.

테빔브라는 비원의 고형암 포트폴리오를 구성하는 기반 자산으로, 다양한 종양 유형과 질환 환경에서 잠재력을 보여왔다. 글로벌 테빔브라 임상 개발 프로그램에는 현재까지 30개 이상의 국가와 지역에서 71건의 임상시험에 약 1만5000명의 환자가 등록됐으며, 여기에는 허가 신청을 뒷받침하는 21건의 임상시험이 포함된다. 테빔브라는 50개 이상의 국가에서 승인됐으며 전 세계적으로 200만 명 이상의 환자가 치료를 받았다.

주요 안전성 정보

테빔브라 치료에서는 중대한 이상반응과 일부 치명적인 이상반응이 발생했다. 경고 및 주의사항에는 폐렴, 대장염, 간염, 내분비질환, 신기능 장애를 동반한 신염, 피부 이상반응, 고형장기 이식 거부반응을 포함한 중증 및 치명적 면역매개 이상반응이 포함된다. 기타 경고 및 주의사항에는 주입 관련 반응, 동종 조혈모세포이식(HSCT) 합병증 및 배아-태아 독성이 포함된다.

테빔브라·자니다타맙·화학요법을 투여받은 환자에서 실험실 검사 이상을 포함해 가장 흔하게 나타난 이상반응(≥20%)은 설사, 오심, 빈혈, 식욕 감소, 구토, 호중구 수 감소, 저칼륨혈증, 피로, 발진, 혈소판 수 감소, 말초 신경병증, 주입 관련 반응 및 아스파르테이트 아미노전이효소 증가였다.

미국 전체 처방정보 (미국 환자용 의약품 안내서(U.S. Medication Guide) 포함)를 참조하면 된다.

이 보도자료의 정보는 전 세계 독자를 대상으로 한다. 제품 적응증은 지역에 따라 다르다.

비원 소개

비원 메디신스(BeOne Medicines)는 전 세계 암 환자들을 위한 혁신적인 항암 치료제를 발굴 및 개발하는 글로벌 종양학 전문 기업이다. 혈액암과 고형암을 아우르는 광범위한 파이프라인을 보유한 비원은 자체 R&D 역량과 전략적 파트너십을 통해 다양한 신약 개발을 신속하게 추진하고 있다. 비원은 과학적 탁월성과 뛰어난 실행 속도를 바탕으로 전례 없이 많은 환자들에게 혁신 신약을 제공한다는 목표 아래 6개 대륙에 걸쳐 글로벌 팀을 지속적으로 확장하고 있다. 비원에 대한 자세한 정보는 웹사이트(www.beonemedicines.com)를 방문하거나 링크드인, X, 페이스북, 인스타그램을 팔로우하여 확인할 수 있다.

미래예측진술

이 보도자료에는 1995년 민사증권소송개혁법(Private Securities Litigation Reform Act of 1995) 및 기타 연방 증권법에서 규정하는 미래예측진술이 포함돼 있다. 여기에는 다양한 종양 유형에서 상당한 미충족 의료 수요를 해결할 수 있는 테빔브라의 잠재력, 테빔브라 병용요법을 발전시키려는 비원의 의지, 테빔브라·지헤라·화학요법 병용요법이 HER2+ GEA 치료의 새로운 표준 치료가 될 수 있는 잠재력, 테빔브라와 지헤라의 잠재적 혜택에 관한 진술, 그리고 “비원 소개” 항목에 명시된 비원의 계획, 약속, 포부 및 목표가 포함된다. 실제 결과는 여러 중요한 요인으로 인해 미래예측진술에 명시된 내용과 중대한 차이를 보일 수 있다. 이러한 요인에는 비원이 신약 후보물질의 유효성과 안전성을 입증할 수 있는 능력, 추가 개발 또는 판매 승인을 뒷받침하지 못할 수 있는 신약 후보물질의 임상시험 결과, 임상시험의 개시·일정·진행 및 판매 승인에 영향을 미칠 수 있는 규제기관의 조치, 시판 의약품과 승인될 경우 신약 후보물질의 상업적 성공을 달성할 수 있는 비원의 능력, 의약품과 기술에 대한 지식재산권 보호를 확보하고 유지할 수 있는 비원의 능력, 의약품 개발·제조·상업화 및 기타 서비스를 수행하기 위한 제3자에 대한 의존, 규제 승인을 획득하고 의약품을 상업화하는 데 있어 비원의 제한적인 경험, 운영에 필요한 추가 자금을 확보하고 신약 후보물질의 개발을 완료하며 수익성을 달성하고 유지할 수 있는 비원의 능력이 포함된다. 또한 비원의 최신 분기보고서(Form 10-Q)의 “위험 요인(Risk Factors)” 항목과 이후 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출한 자료에서 보다 상세히 논의된 잠재적 위험, 불확실성 및 기타 중요한 요인도 포함된다. 본 보도자료의 모든 정보는 보도자료 발행일을 기준으로 하며, 비원은 법률에서 요구하는 경우를 제외하고 해당 정보를 업데이트할 의무를 부담하지 않는다.

비원 미디어 자료에 접근하려면 비원의 뉴스룸 사이트를 방문하면 된다.

[1] American Cancer Society. Key Statistics About Stomach Cancer. American Cancer Society. 업데이트: 2026년 2월 27일. https://www.cancer.org/cancer/types/stomach-cancer/key-statistics.html

[2] Abrahao-Machado I.F., et al. HER2 testing in gastric cancer: An update. World J Gastroenterol. 2016;22(19):4619-4625.

[3] Van Cutsem E., et al. HER2 screening data from ToGA: targeting HER2 in gastric and gastroesophageal junction cancer. Gastric Cancer. 2015;18(3):476-484

[4] Stroes, C.I., et al. A systematic review of HER2 blockade for the curative treatment of gastroesophageal adenocarcinoma: Successes achieved and opportunities ahead. Cancer Treat Rev. 2021;99:102249.

[5] ZIIHERA (zanidatamab-hrii) Prescribing Information. Palo Alto, CA: Jazz Pharmaceuticals, Inc.).

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