오사카, 일본/캠브리지, 매사추세츠--(뉴스와이어)--다케다(Takeda, 도쿄증권거래소:4502/뉴욕증권거래소:TAK)는 오늘 미국 식품의약청(FDA)이 2세에서 12세 미만의 소아 환자에서 유전성 혈관부종(HAE) 발작을 예방하기 위한 TAKHZYRO®(라나델루맙-플리요)의 사용 확대를 위한 추가 생물의약품 허가 신청(sBLA)을 승인했다고 발표했다.1 오늘 승인 이전에는 6세에서 12세 미만의 소아용으로 유일하게 승인된 일상 예방 치료 옵션으로서 3~4일마다 투약해야 했다. HAE에 걸린 2~6세 소아는 승인된 예방 치료가 없었기 때문에 타크지로는 이 연령대에 대한 첫 번째 예방 치료가 되었다.1-5 권장 용량은 2~6세 환자의 경우 4주마다, 6~12세 환자의 경우 2주마다 사전 충진형 일회용 주사기에 150mg/1mL의 용액의 사용이다.1

HAE 발작은 복부, 얼굴, 발, 생식기, 손 및 목에 심각한 부종을 일으킬 수 있다.5,7 잠재적으로 치명적인 상기도 혈관 부종이 3세 정도의 소아 환자에게서 보고되었다.6 2017년 조사(N=445)에서 평균 HAE 진단은 증상 발현 후 평균 8.4년이 걸렸다.8 HAE 환자에 대한 이 연구에서 50%는 불안을 경험했고 34%는 사회 활동에 어려움을 겪었으며 58%는 경력 발전에 부정적인 영향을 미치는 증상을 보고했다.8

미국유전성혈관부종협회(HAEA) 사장 겸 최고경영자인 앤서니 카스탈도(Anthony Castaldo)는 다음과 같이 말했다. “오늘 2세의 어린 소아 환자에 대한 타크지로의 승인을 환영하며, 이는 HAE를 앓고 있는 소아에게 사용할 수 있는 중요한 치료 옵션이 추가된 것입니다.”

sBLA 승인은 12세에서 18세 미만의 환자가 포함된 3상 시험인 HELP 연구의 효능 데이터 외삽, 성인과 소아 환자 사이의 유사한 약물 노출을 보여주는 추가 약동학 분석, 그리고 2세에서 12세 미만 HAE 환자 21명의 오픈 라벨 3상 시험인 SPRING 연구의 안전성 및 약력학 분석에 의해 뒷받침되었다.1 SPRING 연구의 주요 목표는 타크지로의 안전성과 약동학이었다.9 연구에서 가장 흔한 치료 관련 이상 반응은 주사 부위 통증(29%), 주사 부위 홍반(14%), 주사 부위 부종(5%), 투여 부위 통증(5%) 및 주사 부위 반응(5%)이었다.9 HAE 발작 방지는 두 번째 목표로 측정되었다.9 타크지로는 52주 치료 기간 동안 소아 환자의 HAE 발작률을 기준치 대비 평균 94.8% 감소시켜 월 1.84건에서 0.08건으로 줄였다(N=21).9 대부분의 환자(76.2%, n=16)는 평균 99.5%의 무발작 일수로 발작 없는 상태였다.9 이러한 효능 결과는 오픈 라벨, 비통제 시험에서 나온 것이며 이 연구는 통계적 가설 테스트를 위해 설계되지 않았다. 해당 데이터에서 결론을 도출하려면 추가 확증 연구가 필요하다.

다케다 미국 비즈니스 유닛 사장 및 미국 책임자인 줄리 김(Julie Kim)은 “타크지로의 적응증 확대 승인은 이 질환을 앓고 있는 가장 어린 환자들이 장기간 예방 치료를 받을 수 있도록 도와주므로 HAE 커뮤니티를 위한 중요한 진전입니다”라고 말했다. 또한 “다케다는 희소 질환 분야의 헌신적인 리더이며 오늘의 승인은 타크지로에 대한 우리의 자신감과 지속적인 연구, 임상 프로그램 및 실제 데이터 수집을 통해 HAE 환자의 요구를 해결하려는 헌신을 강조합니다”고 덧붙였다.

타크지로는 원래 2018년 미국에서 12세 이상의 성인 및 소아 환자의 HAE 발작을 예방하기 위한 예방용으로 승인되었다.1 현재 전 세계 60개국 이상에서 이용 가능하며 강력한 임상 개발 프로그램의 지원을 받고 있다. 이 프로그램에는 가장 긴 활성 치료 기간을 가진 최대 규모의 HAE 예방 연구 중 하나가 포함된다.10,11

TAKHZYRO®(라나델루맙-플리요) 주사 소개

타크지로는 혈장 칼리크레인 활성에 특이하게 결합하여 이를 감소시키는 완전 인간 단클론 항체이며 2세 이상 환자에서 HAE 발작을 예방하기 위한 예방용으로 권고된다. 타크지로는 12세 이상의 환자가 직접 투여하거나 간병인이 사전 충진형 일회용 주사기 또는 일회용 바이알에 피하 주사액을 넣어 투여한다. 환자 또는 간병인은 의료 전문가의 교육을 받아야 한다. 2세에서 12세 미만의 소아 환자의 경우 타크지로는 의료 서비스 제공자 또는 간병인이 사전 충진형 일회용 주사기에 피하 주사액을 넣어 투여해야 한다. 각 환자 연령대에 해당하는 권장 복용량에 대한 전체 처방 정보를 참조하십시오. 타크지로가 2세 미만의 어린이에게 안전하고 효과적인지는 알려지지 않았다.1

타크지로 미국 안전 정보

타크지로는 알레르기 반응을 포함한 심각한 부작용을 일으킬 수 있다. 다음과 같은 증상이 있는 경우 즉시 의료 서비스 제공자에게 연락하거나 응급 처치를 받아야 한다.

· 천명

· 호흡 곤란

· 흉부 압박

· 빠른 심장 박동

· 기절

· 발진

· 두드러기

타크지로에서 관찰된 가장 흔한 부작용은 주사 부위 반응(통증, 발적 및 멍), 상기도 감염, 두통, 발진, 현기증, 설사 및 근육통이었다.

이것이 타크지로의 가능한 부작용의 전부는 아니다. 자세한 내용은 의료 서비스 제공자 또는 약사에게 문의하십시오. 1-800-FDA-1088로 FDA에 전화하여 부작용을 보고할 수 있다.

타크지로는 임산부나 수유부에 대해 연구되지 않았다. 임신 중이거나 임신할 계획이 있거나 모유 수유 중이거나 모유 수유를 계획 중인 경우 타크지로 복용의 위험에 대해 의료 서비스 제공자와 상담해야 한다.

환자를 위한 정보를 포함한 전체 처방 정보를 참조하십시오.

유전성 혈관 부종 정보

유전성 혈관 부종(HAE)은 복부, 얼굴, 발, 생식기, 손 및 목을 포함하여 신체의 여러 부분에서 반복적인 부종 발작(종창)을 일으키는 희귀 유전 질환이다. 종창은 쇠약하게 만들고 통증이 있을 수 있다.5,7 기도 폐쇄 발작은 질식을 일으킬 수 있으며 잠재적으로 생명을 위협할 수 있다.7 HAE는 전 세계적으로 약 50,000명 중 1명에게 영향을 미치는 것으로 추산된다.12 이 질병은 과소 인식, 과소 진단 및 과소 치료되는 경우가 많다.12

다케다 소개

다케다는 일본에 본사를 둔 글로벌 가치 기반 R&D 중심의 바이오 의약 분야의 리더이며, 환자, 사람들, 지구에 헌신한다는 목표에 따라 삶을 바꾸는 치료를 발견하고 제공하는 데 전념하고 있다. 다케다는 종양학, 희귀 유전학 및 혈액학, 신경과학, 위장병학(GI)의 네 가지 치료 분야에 R&D 노력을 집중하고 있으며 면역 및 염증성 질환에 대한 전문성을 갖추고 있다. 또한 혈장 유래 요법 및 백신을 대상으로 R&D 투자를 해왔다. 새로운 치료 옵션으로 한계선을 넓히고 개선된 협업 R&D 엔진과 기능을 활용하여 강력하고 다양한 모델의 파이프라인을 만듦으로써 사람들의 삶을 향상하는 데 기여하고 있으며, 고도로 혁신적인 의학을 개발하는 데 주력하고 있다. 당사의 직원들은 약 80개 국가와 지역에서 환자의 삶의 질을 개선하고 의료 파트너들과 협력하는 데 집중하고 있다. 웹 페이지: https://www.takeda.com

중요 고지

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미래예측진술

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참고문헌

1. TAKHZYRO® (라나델루맙-플리요) 주사. 미국 처방 정보.

2. HAEGARDA® (C1 에스테라제 피하 억제제[인체]). 미국 처방 정보.

3. CINRYZE® (C1 에스테라제 억제제[인체]). 미국 처방 정보.

4. Farkas H, Martinez-Saguer I, Bork K 외, C1 억제제 결핍이 있는 유전성 혈관 부종을 가진 소아 환자의 진단 및 관리에 대한 국제적 합의. 알레르기. 2017년 2월, 72(2):300-313. DOI:10.1111/all.13001.

5. Busse PJ, Christiansen SC, Riedl MA 외, 유전성 혈관 부종 관리를 위한 미국 HAEA 의료 자문 위원회 지침 2020. J Allergy Clin Immunol Pract. 2021년 1월, 9(1):132-150.e3. DOI: 10.1016/j.jaip.2020.08.046.

6. Bork K, Hardt J, Schicketanz KH, Ressel N. C1 에스테라아제 억제제 결핍으로 인한 유전성 혈관 부종 환자의 급성 상기도 폐쇄에 대한 임상 연구. Arch Intern Med. 2003년 5월, 163(10):1229-35. DOI:10.1001/archinte.163.10.1229.

7. Banerji A. 유전성 혈관 부종: 분류, 발병 및 진단. 알레르기 천식 Proc. 2011년 11월-12월, 32(6):403-407. DOI: 10.2500/aap.2011.32.3492.

8. Banerji A, Davis KH, Brown TM 외, 환자가 보고한 유전성 혈관 부종의 부담: 미국에서 실시된 환자 설문조사 결과. Ann Allergy Asthma Immunol. 2020년 6월, 124(6):600- 607. DOI:10.1016/j.anai.2020.02.018.

9. Maurer M, Lumry WR, Li HH 외, 유전성 혈관 부종이 있는 2세에서 12세 미만의 소아 환자에 대한 라나델루맙의 효능 및 안전성: 오픈 라벨, 다기관 3상 SPRING 연구 결과. 2022년 7월 1-3일 체코 프라하에서 유럽 알레르기 및 임상 면역학 하이브리드 회의 2022에서 발표됨

10. 다케다 제약 등록된 데이터.

11. Banerji A, Bernstein JA, Johnston DT 외, HELP OLE 수사용. 라나델루맙을 사용한 유전성 혈관 부종 발작의 장기적 예방: HELP OLE 연구. 알레르기. 2022년 3월, 77(3):979-990. DOI:10.1111/all.15011.

12. Longhurst HJ, Bork K. 유전성 혈관 부종: 원인, 징후 및 치료에 대한 최신 정보. Br J Hosp Med. 2019년 7월, 80(7):391-398. doi:10.12968/hmed.2019.80.7.391.

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